December 13, 2011

Endelig, forskerne var i stand til at opnå succes i behandlingen af ​​livstruende blodsygdom   - Hæmofili Hvilket er dårligt blodstørkning .

"En gruppe af britiske og amerikanske forskere var engageret i det Hæmofili Gruppe B Som er karakteriseret ved nedsat udvikling   protein   (Faktor IX), som er ansvarlig for processen   koagulation Det vil sige, blodpropper, "- sagde portalen ScienceDaily. Sygdommen skyldes en recessiv genetisk mutation i X-kromosom Så normalt gruppe B, samt A, C, er det mænd, der er syge. Den eneste lindring af sygdommen for disse patienter er injektion   Faktor IX flere gange om ugen, og produktionen af ​​denne faktor er meget dyrt.

Og op til dette punkt, har forskere forsøgt til behandling af hæmofili, de forsøgte at gøre dette ved at indføre en korrigeret kopi af genet, men disse forsøg var forgæves.

Essensen af ​​den nye metode er som følger: for levering af genetisk materiale, som er nødvendig for syntesen af ​​faktor IX, anvendes læger Adenovirus 8 . I et af de hospitaler i de første tests viste gode resultater: i patienternes blod niveauer af faktor IX er steget til 12,2%, selv om før, at han ikke var mere end én procent. Denne udvidelse til en ny faktorer niveau relateret til det faktum, at patienterne blev indsat forskellige doser: to fra bunden af ​​modtagne lavdosis, to - det gennemsnitlige, og to - høj. Ud over højt niveau faktorer hos patienter, der fik den høje dosis af adenovirus 8, var der også en mere varig effekt over det næste halvandet år. Men en af ​​patienterne stadig brug steroidbehandling, omend kort sigt. Det skete på grund af et immunrespons på lægemidlet i leveren.

Effektstudier glade læger og patienter: som følge fire mennesker formået at helt at opgive de ugentlige injektioner af faktor IX. Desuden gået alle hårde stoppet og smertefuld blødning . Nogle af dem har nu mulighed for at spille sport, selvom tidligere det blev kontraindiceret.

"Vi først har formået at opnå en varig og positiv indvirkning på produktionen af ​​blod faktor er på sin side, giver os håb om en hurtig behandling hæmofili A Hvilket er mere almindeligt, såvel som andre genetiske sygdomme "- sagde Amit Natvani, forfatter af undersøgelsen og en læge fra College London.